
SMA的全称是,它是由于体内多种基因发生突变而形成的一种家族性遗传病,属于一种常染色体阴性遗传病。
脊髓性肌萎缩症的临床症状主要包括四肢对称性的肌萎缩、无力症状,一般肌萎缩无力症状常在远端的双侧上肢开始发生,然后逐渐发展累及全身,后期会发生呼吸肌累及而导致的呼吸衰竭,引起患者死亡。
目前对于SMA并没有有效的治疗手段,仅能通过药物一定程度上延缓疾病发展,患者的生存时间一般比较短,但随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升,更多患者获得更长的生存期。

SMA的全称是,它是由于体内多种基因发生突变而形成的一种家族性遗传病,属于一种常染色体阴性遗传病。
脊髓性肌萎缩症的临床症状主要包括四肢对称性的肌萎缩、无力症状,一般肌萎缩无力症状常在远端的双侧上肢开始发生,然后逐渐发展累及全身,后期会发生呼吸肌累及而导致的呼吸衰竭,引起患者死亡。
目前对于SMA并没有有效的治疗手段,仅能通过药物一定程度上延缓疾病发展,患者的生存时间一般比较短,但随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升,更多患者获得更长的生存期。